遺伝子治療 update

Safety and tolerability of putaminal AADC gene therapy for Parkinson disease. Neurology 2009 73: 1662-1669.
パーキンソン病に対する両側淡蒼球へのAADC(l-amino acid decarboxylase)遺伝子を組み込んだアデノウィルスベクターの注入はOn-offの臨床症状を改善させ、FMT-PETでの淡蒼球の集積が増強するが脳出血や頭痛の危険性は増加する