Pompe病 update

A randomized study of alglucosidase alfa in late-onset Pompe’s disease. N Engl J Med. 2010 Apr 15;362(15):1396-406.
8歳以上の遅発型ポンペ病では、アルグルコシダーゼα投与開始から78週目の時点で、6分間歩行試験での歩行距離が28.1±13.1m延長し、努力性肺活量(FVC)も3.4±1.2%増加した

Pompe’s disease. Lancet. 2008;372:1342-53.
ポンペ病について,最近承認された遺伝子組換えアルファグルコシダーゼ補充療法などを含むレヴュー.

Enzyme replacement therapy for infantile-onset pompe disease: curse or cure? Neurology 2008 71: 380-381.
重症の乳児型ポンペ病2例にはアルグルコシダーゼアルファによる酵素補充療法はほとんど効果がなかった

Dilative arteriopathy and basilar artery dolichoectasia complicating late-onset Pompe disease. Neurology. 2008;70:2063-6.
Pompe病では、拡張型の脳動脈病変、脳低動脈dolichoectasia、脳動脈瘤を合併しやすい

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