Gaucher’s病 update

Randomized, controlled trial of miglustat in Gaucher’s disease type 3. Ann Neurol. 2008;64:514-22.
Gaucher’s病3型におけるmiglustatでの酵素補充療法の２年間の調査では，臨床症状に明らかな改善は見られなかったが，呼吸機能や血液検査での改善は見られた．