アミロイドーシス 治療

アミロイドーシスガイドライン

ALアミロイドーシスの治療
昔はメルファラン+デキサメサゾンが一般的でしたが、最近はAuto PBSCT適応例はなるべく行う方針となることが多いと思われます。

1. 自家末梢血幹細胞移植:心機能が保たれている場合のfirst choiceになりつつあります
2. メルファラン+デキサメサゾン
3. 高容量デキサメサゾン
4. サリドマイド
など



Gertz MA. Am J Hematol. 2011;86:180-6.より抜粋
ALアミロイド―シスの予後
予後不良な疾患で、平均生存率は3.8年です。27%が診断から1年以内に死亡、10年以上生存した群は31%のようです。心アミロイド―シスが75%。Tropnin-T 0.035μg/L、BNP 332ng/Lをカットオフとして以下の様にstageを分類すると予後は以下の通りです。
Stage 1:26.4ヶ月 Stage 2:10.5ヶ月 Stage 3:3.5ヶ月

AAアミロイドーシスの治療
原疾患の治療

遺伝性ATTRアミロイドーシス(家族性アミロイドーシス [FAP])の治療
1. ビンダケルカプセル
TTR4量体を安定化させて、アミロイドの形成を抑制します。主にはV30M TTR変異を有している方で効果が実証されています。特に発症早期に使用すると、神経障害の進行が抑制できます。

2. オンパットロ点滴静注
siRNA製剤で、肝臓のTTR遺伝子をサイレンシングして、TTR蛋白の産生を減少させます。

3. 肝臓移植療法
異型TTRの90%を産生する肝臓を取り替えます。以前は、この治療法以外にFAPの治療は存在しませんでした。TTRの95%以上が肝臓で産生されるため、心機能、腎機能が保たれる60歳未満の中などは、こん治療法として選択されます。一方で、網膜の色素上皮細胞からは変異TTR遺伝子が産生されるため、眼症状は肝移植によっては阻止できません。

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