球脊髄性筋萎縮症(SBMA) 治療

  • このエントリーをはてなブックマークに追加

2017年夏にリュープリンが運動ニューロン疾患で初の病態進行予防治療法として、認可、販売されました。

1. LHRHアナログ
アンドロゲン受容体遺伝子におけるCAGリピート数の異常伸長が確認され、SBMAの確定診断がついた場合、血清テストステロン濃度を減少させることによって、疾患の進行が抑制される可能性があります。
変異したアンドロゲン受容体はテストステロンと結合した後に、神経細胞核内に取り込まれて凝集、機能障害を起こすと考えてられているため、テストステロンを低下させることによって核内への移行を阻害することが目的です。
テストステロンを低下させるには、精巣を取る(去勢術)方法もありますが、リュープロレリンを代表とするLH-RHアナログを投与すると、一過性にはLH及びテストステロンの分泌が更新しますが、反復投与によってLH及びテストステロンの分泌が強く抑制されます(desensitization)。この薬剤は、前立腺癌や閉経前乳癌でも保険収載されていて、SBMA治療よりはるか前より使用されている実績があります。
それ以外にも、ナラトリプタンや神経細胞死を抑制する経路を抑制する治療法が基礎研究レベルでは報告されています。

用法・用量:通常、成人には12週に1回リュープリンSR注射キットとして11.25用mgを皮下に投与する。
投与に際しては、注射針を上にしてプランジャーロッドを押して、懸濁用液全量を粉末部に移動させて、泡立てないように注意しながら、十分に懸濁して用いる。

副作用
皮下硬結や内出血などの注射部位反応、肝機能障害、ほてりや頭痛、筋肉痛、まれにうつ症状などが多いですが、長期的には性欲減退、骨粗鬆症などが見られるので投与が軌道に乗った場合は、DEXAなどによる骨量測定をすると良いと思います。その他、肝機能やCK値などのバイオマーカーもフォローしましょう。

2. 対症療法
手指振戦などに対しては以下の薬剤を使用します

    アルマール
    リボトリール
  • このエントリーをはてなブックマークに追加

コメントを残す

*

このサイトはスパムを低減するために Akismet を使っています。コメントデータの処理方法の詳細はこちらをご覧ください