脊髄性筋萎縮症(SMA) 治療

運動ニューロン疾患に対する進行予防治療は、SBMAに対するリュープリンに引き続き2つ目になります。
主にSMN1遺伝子変異による脊髄性筋萎縮症と確定診断された場合には、核酸医薬の一種であるスピンラザ髄注12mgによって、疾患修飾治療が可能となります。
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